前言常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是人类最常见的单基因遗传性肾病，发病率约为1／400-1／1000，我国约有150万患者，占到终末期肾衰替代治疗病因的5―10％。其主要特征表现为肾脏出现无数进行性增大的液性囊泡，最终损害肾脏的结构和功能，50％患者在60岁时会进展至终末期肾衰。ADPKD除累及肾脏外，还引起肝、胰囊肿、心瓣膜病、结肠憩室和颅内动脉瘤等肾外病变。该病家系代代发病，子代发病机率为50％，是一类严重危害人类健康的系统性疾病。多年来许多肾脏病学者一直力于寻找治疗多囊肾病的有效方法，然而至今仍未发现任何特异性治疗药物及干预措施。基因治疗目前存在许多障碍有待克服，通过药物治疗延缓肾衰竭进展依然是国际上的主要研究方向。临床观察到肾移植后应用免疫抑制治疗的多囊肾患者，囊肿体积缩小，腰部胀痛、肉眼血尿、高血压等明显减少。国外已有实验证实甲强龙、雷帕霉素治疗ADPKD大鼠动物模型，具有保护肾功能，延缓疾病进展的作用，但同时也有一定的副作用，其长期应用的安全性有待进一步观察。近年来用于临床的新型免疫抑制剂霉酚酸酯（MMF）以其独特的高效、低毒的免疫抑制作用而倍受关注。霉酚酸酯商品名为骁悉（Ce...
Autosomaldominantpolycystickidneydisease（ADPKD）isoneofthemostcommonhumanhereditarykidneydiseaseswithaprevalenceof1/400-1/1000,estimatedtoaffectmorethan1.5millionpeopleandaccountforabout5%ofendstagerenaldiseasepatientsrequiringrenalreplacementtherapyinChina.Thediseaseischaracterizedbytheprogressiveformationofmultiplerenalcystsaffectingallsegmentsoftherenaltubulesandabout50%patientsdeveloprenalinsufficiencyinthefifthandsixthdecadesof...
