再生障碍性贫血根据骨髓衰竭的程度、合并症、患者年龄和体质、疾病治疗是否及时有效及采用的具体治疗方法等因素而各不相同。一般来说重型再生障碍性贫血比非重型患者预后好，儿童患者比成人患者预后好。
重型再生障碍性贫血患者起病急骤，病情常进展迅速，骨髓中的造血细胞严重缺乏，常伴发严重的感染和出血性疾病，尤其是会导致严重的颅内出血。这类患者一般需要紧急进行骨髓抑制治疗，除非抑制成功，否则一般疗效极差，病死率较高，大部分患者在发病后一年内死亡。非重型再生障碍性贫血患者病情常迁延，经过适当的治疗，患者的骨髓增生过低和全血细胞减少可有所恢复，病情常比较稳定，大部分生存期较长，部分患者病情进展为重型再生障碍性贫血，而死于感染和出血。
儿童患者用药物治疗的疗效比成人患者好，预后也相对较好。早期开始治疗者预后好于治疗延误者。如果治疗及时得当，极少数患者可以完全恢复，大部分患者血和骨髓可以由较明显的恢复，但不能完全恢复为正常。
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