对于再生障碍性贫血患者来说，唯一有效的治疗方法就是造血干细胞移植。由于再生障碍性贫血患者的骨髓造血细胞衰竭，不能正常造血，只有利用骨髓移植，将供者骨髓中的造血干细胞植入患者体内，并能够成功开始造血，就可以判定治疗成功。
再生障碍性贫血患者接受干细胞移植后，会被安置在封闭、无菌的环境里进行一段时间的观察，并同时预防和治疗移植并发症、抗感染、输注红细胞、输注血小板等一系列治疗。干细胞移植是否成功，需要检查外周全血细胞计数及骨髓检查来判定。移植后28天患者白细胞、红细胞、血小板等血细胞生长，骨髓增生活跃，说明供者的造血干细胞植入成功。如果移植后28天白细胞、红细胞、血小板等全血细胞减少，骨髓仍旧增生减低，有核细胞小于0.1×109/L为干细胞移植失败。
由于患者在移植前自身造血系统和免疫系统已经完全被摧毁，如果移植后供者的造血干细胞不能在患者体内生长起来，患者容易发生出血、感染。排斥反应等移植并发症。患者需要输注红细胞、输注血小板等纠正贫血。
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