在十多年前，再生障碍性贫血被视为绝症，大多数治疗方法都不能有效改善再生障碍性贫血患者的症状，更谈不上治愈患者。许多病情较重的再生障碍性贫血患者在短时间就病情恶化而死亡，轻症患者也在一年左右就因伴发各种并发症而死亡。由于没有有效的治疗方法，医生对于再生障碍性贫血患者手足无措。
随着医学技术的不断发展，近些年干细胞移植技术得到了不断完善和发展，许多干细胞移植治疗过程中的瓶颈问题都被一一解决，而成为逐渐成熟的治疗技术。造血干细胞移植是治疗重型再生障碍性贫血的主要手段之一，利用配型成功的骨髓干细胞或脐带血干细胞输注入再生障碍性贫血患者体内，如果移植成功，患者可以逐渐恢复造血功能。
对于四十岁以内的再生障碍性贫血患者，只要身体状态较好并且有合适的造血干细胞供者，首选造血干细胞移植，疗效好，起效快。造血干细胞移植治疗成为了再生障碍性贫血患者康复的希望。近些年接受干细胞移植的再生障碍性贫血患者越来越多，成功率也在逐渐增高。
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