t-MDS和治疗相关性AML(t-AML)是抗肿瘤治疗远期并发症之一。70％t-AML由t-MDS进展而来，约占AML的10％～20％。一般t-MDS/t-AML中位潜伏期4～5年。
t-MDS的发生和个体敏感性，烷化剂、DNA拓扑异构酶Ⅱ(TopoⅡ)抑制剂使用，化疗强度、持续时间有关；与放疗和原发病的相关性较小。烷化剂中苯丁酸氮芥、马法兰致白血病作用最强，噻替哌次之，环磷酰胺和treosulfan最弱。放疗的致白血病作用较化疗弱。动物实验和临床观察表明，大剂量放疗组的t-MDS/t-AML发病率低于小剂量放疗组，可能大剂量放疗对骨髓细胞致死的同时也杀死了可能有恶变的细胞，而小剂量放疗却可能产生更多的带有损伤和突变的细胞。自体骨髓移植(ABMT)的t-MDS/t-AML发病率为9％～18％，异基因骨髓移植则很少有t-MDS/t-AML发生，可能是ABMT宿主细胞在移植前放/化疗中有累积性损伤。
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