最近，由于健赞（Genzyme）公司生产“重磅炸弹”药物酶替代治疗药物伊米苷酶（Imiglucerase、Cerezyme）的厂房感染病毒造成该药物供应紧张，
目临床数据即将公布的情况下，由Shire、Protalix和Amicus公司开发的戈谢病治疗药物将具有在这一市场中抢一杯羹的潜力。
戈谢病患者体内葡萄糖脑苷脂酶（GCB）不足，这种酶缺乏会导致葡萄糖脑苷脂在组织和骨髓中蓄积，脾脏和肝脏肿贫血等严重的并发症。由于酶替代疗法非常有效，因此成为治疗这种疾病的理想治疗药物。对那些不能耐受酶替代治疗方法的患者来说，Actelion拥有一只称之为美格鲁特（Miglustat、Zavesca）的药物，但是这只药物的副作用非常严重。
最近的威胁者
健赞公司将不可能长期独占这一市场，最大的威胁肯定是Shire公司的Velaglucerase。
Cerezyme和Velaglucerase这两只产品非常类似，都是人体内酶类似物，不同的是前者在中国仓鼠卵巢细胞中产生，后者在人体细胞中产生。Velaglucerase是葡萄糖脑苷脂酶的完全拷贝版，而Cerezyme有一个氨基被取代，源于最原始的测序进程中的一个错误。
早些时候，Shire公布了该药物第一项重要的临床试验数据，总共有25名未接受过药物治疗的1型戈谢病患者参与此项研究。该药物达到了主要和其他一些终点，完整的临床试验数据即将公布。其他两项临床试验的结果将在接下来的12个月内公布。
基于目前的数据，分析师们认为，Shire公司在证明Velaglucerase和Cerezyme等效方面没有一点问题，但最理想的是该药物能显示一定的优越性，这可能要通过上市后的过敏和某些过敏反应。
而已公布的Velaglucerase临床数据中，尚没有出现这样的患者，在全部数据公布时，这也将是一个关键的焦点。Shire已经做好向FDA提交该药物滚动申请的准备，并希望能在本季度末完成申请。
从健赞公司抢得戈谢病市场份额，这对任何一只戈谢病药来说困难重重。但是健赞公司自身存在的问题给竞争者让出了一条生路。出于对Cerezyme短缺的担忧，FDA已经告知Shire和Protalix公司可以加快申请进程。这一举动使这些产品能与医生接触，此前这种情况是不可能发生的。
拥有prGCD的以色列公司Protalix远远落后于Shire公司，prGCD是有一只酶替代疗法类似物，准确来说是Cerezyme的生物仿制药。这种酶在植物细胞内产生。关键的研究结果将在今年9月份或10月份公布，这一结果不但对这只产品非常重要，而且也是对Protalix公司创新和专利平台的第一次的官方最终确认。
创新的生产方法可能意味着prGCD比Velaglucerase获得FDA批准的门槛
据有关方面预测prGCD的销售潜力大于Velaglucerase，但这不是绝对。主要是由于分析师们对Protalix公司知之甚少，该公司的数据仅来自一家银行Oppenheimer，去年10月份，瑞银公布的数据显示，这只药物2014年的销售额仅达到4900万美元。
口服给药占优
显然，对戈谢病患者来说口服优于注射，因此，Shire和健赞已经在开发口服用戈谢病治疗药物。到目前为止，最有希望的是健赞公司的GENZ-112638，健赞公司2009年2月份公布了Ⅱ期临床数据，Ⅲ期临床试验将随时启动。这只药物是葡萄糖苷脂的类似物，用来抑制葡萄糖苷脂酶。
Shires的产品落后了一步，2007年11月从Amicus公司获得Plicera除美国之外的权利。本季度，Ⅱ期临床试验数据即将公布，如果试验数据是积极的，将为这种创新的小分子口服药物提供非常重要的证据。该产品基于分子伴侣技术，主要是纠正由基因突变导致的错折叠的蛋白质。虽然这种途径的创新性非常强，但风险也非常高，Ⅲ期临床试验将于明年启动。
