抗利尿激素（ADH）又称精氨酸血管加压素（argininevasopressin，AVP），为9肽物质，分子量1084。AVP主要由视上核神经元和室旁核神经元合成分泌，然后沿下行纤维束通路至神经垂体贮存，待需要时释放人血，AVP的释放受血浆渗透压感受器和血浆容量的调节。近年研究表明，视上核与室旁核合成的最初产物为AVP的前体分子（AVP-NPⅡ），包括信号肽、AVP序列（AVP部分）、神经垂体素转运蛋白Ⅱ（neurophysinⅡ，NPⅡ）序列及1个由39个氨基酸残基组成的多肽，AVP-NPⅡ基因定位于20P13，由3个外显子和两个内含子组成。信号肽在信号肽酶作用下从前体裂解下来后，AVP和NPⅡ结合形成分泌颗粒沿着轴突向神经垂体运输。AVP-NPⅡ基因异常所致的尿崩症为常染色体显性遗传，称常染色体显性遗传垂体性尿崩症（autosomaldominantneurohypophysealdiabetesinsipidus，ADNDI），属中枢性尿崩症之一。
AVP的受体是一类G蛋白耦联受体，属于加压素/催产素受体家族成员。根据其结构序列、药理学特性与体内分布和功能情况，分为V1aR、V1bR、V2R3个亚型，V1aR含421个氨基酸残基，主要分布于血管和肝脏，参与调节血管活动和肝糖原代谢，V1bR由424个氨基酸残基组成，主要分布于垂体ACTH细胞、肾脏、子宫肌层和肾上腺，V2R由370个氨基酸残基组成，主要分布于肾小管，参与调节体内水代谢，中枢神经系统内也广泛分布有AVP受体（VPR）。AVP-V2R基因突变可导致肾性尿崩症，有人用AVP-V2R的拮抗剂如SRl21463和VPA985在动物和人体中构建出剂量相关的尿崩症模型。近年还发现肾小管上皮细胞膜上至少存在5种水孔蛋白（aquapolrin，AQP），其中aquapolrin-2（AQP-2）的表达与作用减低参与了尿崩症的发病。
AVP的作用为：①调节体内水代谢，维持体液平衡（抗利尿作用）。当血浆渗透压升高时，可使AVP释放增多，促进肾远曲小管与集合管重吸收水分增多，因而尿量减少；反之，AVP释放减少，尿量增多。②促进平滑肌收缩（加压作用）。AVP可使体内许多平滑肌收缩，其中最引人注目的是使周围及内脏小动脉收缩，产生加压作用。AVP在维持正常的心血管功能方面可能作用不大，但在失血、失水、血容量减少时，体内AVP释放增加，血和脑内AVP的含量升高，可使血压升高。③微弱的催产、排乳作用。因AVP与催产素都在视上核、室旁核合成，分子结构又相似，故作用上有重叠。④对下丘脑与腺垂体激素的调节作用表现为促进ACTH释放，AVP可直接促进ACTH释放，也可通过促进CRH释放从而促进ACTH释放，AVP与CRH在腺垂体水平上可能发挥协同作用。生理浓度的AVP促进腺垂体细胞释放TSH，其作用强度与TRH相当，但在下丘脑。AVP即对TSH释放起抑制作用，这两种作用正好相反，构成一种超短负反馈调节环。⑤AVP可增加人类或动物的记忆功能。AVP可提高疼痛阀值，有镇痛作用。此外，AVP可与其肝细胞上的受体结合，促进肝糖原分解，使血糖升高。AVP可引起血小板聚集，因而有人试用于治疗血友病。
AVP随血至肾脏远曲小管和集合管，与细胞膜受体结合，使腺苷环化酶激活，cAMP增多，激活蛋白激酶，促进管腔上的膜蛋白磷酸化，促进水孔蛋白-2（AQP-2）表达。水的通透性增加，促进水分的再吸收，使水分顺着渗透压差从管腔进入渗透压较高的肾间质中，然后进入血液，平衡血浆渗透压。
AVP分泌的调节：①AVP的分泌主要受血浆渗透压感受性调节。生理情况下，血浆渗透压波动于285mOsm/kgH2O左右时，血浆AVP含量为1～12ng/L之间。当禁水或失水时，血浆渗透压升高，血浆AVP水平随之升高，肾重吸收水增多，尿量减少，体液平衡得以维持或恢复，当血浆渗透压在280～800mOsm/kgH2O范围波动时，血浆AVP含量与渗透压呈直线关系，公式为：血浆AVP含量（ng/L）=0.38×（血浆渗透压－280）。不过，近年来有人提出调节AVP释放的是血Na+浓度的变化，而不是渗透压的变化。②当血容量发生剧烈变化时，AVP的释放还受容量感受性调节，低压容量感受器发挥重要作用，如失血达10%以上时，AVP释放明显增加。严重失血时，脑内AT-2释放也明显增多，AT-2可促进AVP释放，使其浓度增高2倍以上，高浓度的AVP可使血管收缩，产生升压作用。因而在严重血容量减少时容量感受性调节十分重要，由于容量感受性调节的传入冲动，由迷走神经和舌咽神经传入，切断迷走神经后容量感受性调节就消失。③AVP的释放可能也受颈动脉体等化学感受器调节，当血氧分压低于60mmHg或二氧化碳分压升高时，AVP释放增加，而颈动脉体用局部麻醉处理后，这种变化消失。当某种原因导致血浆渗透压感受器的敏感性受损，或下丘脑视上核、室旁核合成分泌AVP和NPⅡ减少或异常，或视上核、室旁核的神经元到神经垂体的轴突通路受损以及神经垂体受损时便引起中枢性尿崩症。
肾性尿崩症是由于肾脏对AVP不反应或反应减弱所致，即使用外源性AVP也不活性降低；③肾远曲小管和集合管的器质性病变导致靶细胞数目减少；④某些药物如锂盐激活了抑制性G蛋白（Gi蛋白）使腺苷环化酶生成受抑；⑤抑制cAMP依赖的蛋白激酶；⑥减少肾髓质内的钠含量；⑦抑制细胞膜的钠泵；⑧钙在肾单位的沉积。
近年注意到一种所谓的“妊娠性尿崩症”，患者在妊娠中期开始有多尿、口渴，直至妊娠终止。有人认为此类患者未妊娠时即有很轻的中枢性尿崩症，每天尿量为2.0～2.5L，妊娠时尿量可增加至5～6L/d。
妊娠使尿崩症加重的可能解释有：①妊娠时基础血浆渗透压降低，渗透压性口渴阈值下降；②肾小球滤过率增加；③肾小管对AVP敏感性降低；④肾脏产生前列腺素增加，拮抗AVP的作用；⑤肾上腺皮质类固醇分泌增加，促进利尿；⑥孕酮与甲状腺激素分泌增加，拮抗AVP的作用；⑦腺垂体充血肿大，局部压迫神经垂体；⑧循环中出现大量AVP酶，使AVP降解灭活加速，在妊娠时尿崩症的诸影响因素中。AVP酶的作用近年已被肯定，而且对抗AVP酶的制剂已用于临床，取得了满意的疗效，分娩后AVP酶迅速减低，分娩4周后血浆中已测不到该酶的活性。
部分在妊娠前已患尿崩症的病例，妊娠时尿崩症病情无变化，推测系由于这些病例的AVP缺乏是“完全性”的，以致妊娠后无加重或减轻可言，临床上不出现任何变化。妊娠中毒症时肾小球滤过率减少，可使尿崩症症状减轻，哺乳时小儿吸吮乳头对AVP的释放是一种非渗透压性刺激，可使尿崩症减轻。此外，还发现此类患者应用天然AVP治疗无效，但用人工合成的（1-脱氨-8-右旋精氨酸血管加压素）DD-AVP疗效良好，可能是由于后者对降解有部分抵抗作用的缘故。
