引起矮小的原因很多，要治疗必须先要查清病因，即先要做出正确诊断，然后考虑如何治疗，只有对症下药方能获得良好效果。首先通过病史、体格和化验检查，根据详细的资料和化验结果，综合分析，判断引起儿童矮小的原因，最后确定治疗原则。
原因不同，处理方法也不同，如：（1）营养不足所致者应从婴幼儿合理喂养，儿童期全面均衡的饮食，培养良好的饮食习惯，促进食欲等方法改善小儿营养状况；（2）全身各系统疾病引起的生长减慢者应积极治疗原来的疾病，疾病治愈后生长速度得以恢复；（3）家族性矮小和体质性生长发育延迟的矮小儿童是遗传因素造成，不需要治疗。可通过改善环境条件，使生长潜能充分发挥，消除儿童和家长的顾虑；（4）精神因素引起的生长延缓，应改善环境，使儿童得到精神上的安慰和生活上的照顾；（5）诊断为先天遗传代谢性疾病或先天畸形综合征者，目前尚无治疗方法，可治疗者进行特殊治疗；（6）甲状腺功能低下症，可用甲状腺素替代治疗；（7）垂体性侏儒、先天性卵巢发育不全症、小于胎龄儿、软骨发育不全和特发性矮小等儿童，可用生长激素（GH）治疗。由于基因工程重组人生长激素（hGH）的产生，供应充足，促进了生长激素治疗各种矮小疾病的临床研究。
到目前为止，已经肯定下列疾病引起的矮小症，用生长激素治疗有效：（1）生长激素缺乏症（垂体性侏儒）先天性卵巢发育不全症。由性染色体异常所致，只发生在女孩，典型的染色体核型为45，XO。临床表现为颈蹼、盾形胸、肘外翻，身材矮小，青春期无性征发育，原发性闭经等。如不治疗，患儿成年后身高一般只有135～140cm。应用hGH治疗，可使身高增加10～16cm；（2）小于胎龄儿矮小儿童。由胎儿宫内发育迟缓所致，足月出生时体重低于2500克。大部分患儿通过生后生长追赶身高可达正常范围（中等偏低），另约15%患儿生后持续矮小。研究显示，应用hGH治疗可使生长速度一倍；（3）慢性肾功能不全引起的矮小有研究结果报道，用生长激素治疗这种病所致的生长迟缓儿童，每年身高增长比未用过GH治疗者加快3-6厘米；（4）特发性矮小症。治疗结果各家报道不一致。有的报道用比较大剂量有效，生长速度加快一倍；（5）软骨发育不全。是最常见的一种先天性侏儒，属于软骨化骨缺陷而膜性化骨正常的一种发育异常。为常染色显性遗传性疾病，约80%以上病例为散发性。出生时体征已很明显，以侏儒最显著，典型病例为体态不匀称，主要是四肢短，尤为上臂和股部最明显，而躯干尚属正常。头大，面部宽，额部和双侧顶部宽，中指与第四指分开，呈"V"型，称"三叉手"。下肢弯曲，智力正常。成人最终身高，据统计男性112～136cm，女子112～136cm。
