干细胞有望治疗肌营养不良症【字体：小大】干细胞有望治疗肌营养不良症
作者：佚名文章来源：秉奇化工网点击数：更新时间：2007-9-22
文章摘要：据《自然》杂志在线报道，意大利米兰圣拉斐尔科学院GiulioCossu的小组研究发现，通过注射从血管中取出的干细胞，一些患有肌营养不良症的小狗能够较正常地走路，这或许预示着这种疗法也可能适用于人类疾病。肌营养不良症是由一系列广泛的遗传紊乱引起的，人体肌肉被逐渐破坏。最为普遍的形式就是“杜兴肌营养不良症”，它是由一种叫做抗肌营养不良蛋白的基因突变导致的，将无可避免地导致瘫痪和死亡。GiulioCos......
据《自然》杂志在线报道，意大利米兰圣拉斐尔科学院GiulioCossu的小组研究发现，通过注射从血管中取出的干细胞，一些患有肌营养不良症的小狗能够较正常地走路，这或许预示着这种疗法也可能适用于人类疾病。
肌营养不良症是由一系列广泛的遗传紊乱引起的，人体肌肉被逐渐破坏。最为普遍的形式就是“杜兴肌营养不良症”，它是由一种叫做抗肌营养不良蛋白的基因突变导致的，将无可避免地导致瘫痪和死亡。
GiulioCossu和他的同事先前的研究表明，一种存在于血管壁上叫做中间成血管细胞的干细胞能够产生肌细胞，从而帮助小鼠治愈肌营养不良症。于是，他们开始通过与人类情况更加接近的动物模型――抗肌营养不良蛋白基因发生突变的金毛寻猎犬，来研究这种中间成血管细胞的作用。
该团队从正常的狗体内提取出血管干细胞，在实验室中将它们培养到很大数量，然后，每隔5个月就将几千万的细胞注射入病狗体内。结果显示，尽管受肌营养不良症折磨的小狗在8个月大时往往会出现行走问题，但是，经过上述治疗的许多小狗的表现要好得多，其中一只在13个月大时仍然能正常行走。Cossu表示，他们的团队已经确定出与人类相对应的干细胞成分，到2007年末，临床治疗也将会在少数病人中展开。不过，他们还首先需要在更多的狗身上做实验。Cossu说：“我们并不是在冒进。”
不过，关于这种类型的治疗方式能否修复心肌或者膈膜还没有确定，对肌营养不良症也是如此。此外，这些干细胞是否会扩散到人体其他地方，或者导致不良副作用也不明了。通过检测实验后狗的肌肉，该团队发现，干细胞已经通过血液流通逐渐逃离出毛细血管，进入全身各处的许多肌肉。在那里，它们和已经存在的肌纤维结合在一起，产生了身体缺失的抗肌营养不良蛋白并使肌纤维重新恢复了活力。
该小组的研究人员如今正在尝试用其他类型的干细胞来治疗肌营养不良症，例如直接从肌肉或者骨髓中提取的干细胞。但是，这些细胞类型要么只能使一小部分肌细胞恢复活力，要么就需要直接对每块肌肉进行注射。对此，美国加州斯坦福大学研究肌营养不良症的神经学家ThomasRando表示，中间成血管细胞真正的优势在于它们可以进行血管注射，通过血液流到全身大部分肌肉。
现在，干细胞治疗已经被“吹捧”为能使众多损坏的组织重新恢复活力的途径，但是，迄今为止，还没有一种针对人类的治疗方法是经过反复测试与考验的。在治疗人类疾病方面，他人捐献的干细胞并不理想，因为病人必须终生使用免疫抑制药物来避免排斥。不过，Cossu的团队考虑到这个问题的一种可能解决方法：他们从病狗自身体内提取干细胞，利用基因疗法在这些细胞中插入一个起作用的抗肌营养不良蛋白基因的副本。然后，他们将这种自身经过“组装”的细胞注入病狗体内。
研究人员发现，通过这种方式的治疗，小狗们开始制造抗肌营养不良蛋白，但是，它们的症状并没有改善。Cossu认为，利用不同版本的抗肌营养不良蛋白基因可能会使这一结果得到改善。不过，这项处理工作的难度很大，因为抗肌营养不良蛋白基因的序列很大，人类这种基因的长度超过250万碱基对，是目前已知的人类染色体组中最大的基因。
世界上治疗肌营养不良症的其他方法目前也接近临床试验阶段。一些研究小组正试图利用某种病毒的运输，在所有肌肉中替换入抗肌营养不良蛋白基因。还有一些方法致力于药物研究，它们可以促使细胞“忽视”基因的突变，从而制造出正常形式的抗肌营养不良蛋白。美国西雅图华盛顿大学从事肌营养不良症研究的JeffreyChamberlain表示，“我们或许正在接近这样一个时期，那就是我们将看到多种治疗方法的结合。”
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