输红细胞和肾上腺皮质激素是治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血有效的方法，可使患儿维持正常生活。由于病程较长，长期输红细胞可继发血色病，需特别注意。主要治疗方法有以下几种：
1、肾上腺皮质激素类药物
约75％患者对肾上腺皮质激素治疗有反应，但仅少数患者可获持续性缓解。超过80％有效患者成为肾上腺皮质激素依赖者。临床上泼尼松治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血的推荐剂量为2mg/(kg·d)，连续1个月以上。此后根据疗效反应来调整泼尼松剂量与疗程。
2、HGFs已有红细胞生成素
rhIL-3及rh莫拉司亭(GM-CSF)单用、联合或序贯治疗先天性纯红细胞再生障碍性贫血，仅rhIL-3对部分患者有效。
3、异基因骨髓移植
近年来allo-BMT已成功用于难治性先天性纯红细胞再生障碍性贫血患者治疗。
4、其他
有人曾试用雄激素，但更须注意对患儿发育的影响。有人试用环孢素(环孢素A)，使血细胞比容增加，但不能持久。
