肾母细胞瘤的发生可能与发育异常及诸多化学和生物因素有关。肾母细胞瘤可能是后肾胚基未向肾小管和肾小球分化导致异常增殖的结果。 从胚胎学上来说，持续存在的后肾胚基未分化为肾小球及肾小管并呈不正常的增殖、发展为肾母细胞瘤。肿瘤可以以遗传的形式或非遗传的形式出现。若属于遗传形式，则肿瘤发生得更早，更易为双侧性及多中心形式。所有双侧性肾母细胞瘤及15％～20％单侧病变与遗传有关。
