Genzyme公司日前宣布,欧盟批准Cerezyme(伊米苷酶,imiglucerase)的一项新适应证,用于治疗III型代谢病。这项决定是在2003年6月欧盟发布的有关专利药物Cerezyme扩大标签的积极意见的基础上作出的。
Cerezyme的标签将增补这么一条:该产品适用于确诊为I型或III型戈谢病的且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。
在欧洲扩大Cerezyme的标签主要是为了确保治疗中的戈谢病患者能够持续以该药物治疗,而并不指望增加使用Cerezyme的病人总数。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症,是脂类沉积症中最常见者。其临床特征为脾、肝肿大,脾功能亢进,骨骼病变,也可以出现造血系统和中枢神经系统症状。