摘要：治疗成人镰状细胞病的羟基脲可以安全有效地用于治疗年龄小于5岁的镰状细胞病患儿。（JPediatrHematolOncol2000;22:330-334）
WESTPORT,发表于儿童血液肿瘤学杂志（JournalofPediatricHematology/Oncology）7/8月期的一篇研究报道：治疗成人镰状细胞病的羟基脲可以安全有效地应用于年龄小于5岁的镰状细胞病患儿。CaliforniaOakland儿童医院的LoriStyles医生及其同事对8例患有镰状细胞病的儿童（平均年龄3.7岁）进行羟基脲治疗，观察其疗效和安全性，平均用药137周。
治疗后，患儿总血红蛋白和胎儿血红蛋白的水平上升，患者住院率和住院天数降低，输血次数减少。疗效与镰状细胞病成人患者及年龄较大的儿童相近，且无任何难以预料的毒副作用。这些儿童经放射影像学检查发现急性胸廓综合征的发生率显著下降。
这一研究结果非常重要，因为镰状细胞病患儿早期应用羟基脲可能有助于预防该病引起的进行性脏器损害。如果能证实羟基脲对于幼儿镰状细胞病安全有效，该治疗将对该病引起的急性并发症和慢性脏器损害产生显著影响。
