克立夫兰的科学家和医生4月29日向外界公布了一项鼓舞人心的囊性纤维化基因治疗临床试验结果和一种新型“压缩”DNA（compactedDNA）技术。
由克利夫兰大学医院（UniversityHospitalsofCleveland,UHC），凯西西部保留地大学（CaseWesternReserveUniversity，CWRU）医学院，丹佛儿童医院（Children′sHospitalofDenve），非盈利组织囊性纤维化基金会下属的囊性纤维化基金会治疗公司（CysticFibrosisFoundationTherapeutics）一年前共同发起了一项囊性纤维化基因治疗一期临床试验。有12名患者参加了这一临床试验。
临床试验中，使用了克立夫兰的生物技术公司CopernicusTherapeutics公司的非病毒基因导入技术。在UHC和CWRU科学家的合作下，Copernicus公司开发出了一种压缩DNA技术，即使DNA链紧密结合以使其体积大幅变小，可以直接穿透细胞膜进入细胞。这样可以利用这些外来的DNA产生那些囊性纤维化患者细胞所缺限的蛋白，从而治疗这种疾病。
CWRU的儿科副教授MichaelW.Konstan说：“这个一期临床试验的主要目的是检测这种基因治疗方法的安全性和病人对此治疗的耐受性。所有参加实验的患者都完成了治疗试验。实验中没有发现任何严显著的副作用，并且治疗可以被病人很好地耐受。这个临床试验的第一个目标是评估CF基因是否能被成功地导入到呼吸道细胞中并且其功能是否能正常发挥。这一评估将指出我们的治疗方法是否能有效治疗疾病。从目前的数据看，结果是非常鼓舞人心的。”
实验中，研究者通过生理盐水鼻通道滴注将正常的基因导入到12名参加实验的囊性纤维化患者。通过鼻组织活检，研究者可以检测正常的CF基因是否进入了患者的细胞，并产生足够的蛋白来影响盐和水进出细胞。最终研究者发现有三分之二接受治疗的患者在鼻细胞对卡方氯化物离子的转入和转出有显著的提高。
实验的详细结果将有研究者在将于6月分在华盛顿召开的囊性纤维化基金Williamsburg会议上公布。
CopernicusTherapeutics公司现在还在开发一种更新的压缩DNA技术。目前该公司正在开发一种气雾剂基因导入技术，通过这种技术可以将正常的CF基因通过气雾剂直接进入患者的肺细胞。下一步的临床试验将采用气雾剂基因导入技术来取代现在的生理盐水滴注法。
