美国北卡罗莱纳州Inspire制药公司今天说,它们治疗囊性纤维化的实验性药INS37217Respiratory在中期试验中显著改善了病人的肺功能。
这个II期试验的结果超乎研究者的意料,该公司希望它如果被批准的话将来能减缓囊性纤维化的进展。它们的试验纳入的90名病人,平均16岁,一组病人接受安慰剂,其他患者通过喷雾器接受三种不同剂量此药中的一种,每天三次,连续治疗28天。
据Inspire公司说,因为此药的耐受性很好,93%的病人仍在坚持试验。研究组和安慰剂组几乎都有一半人报告有咳嗽的副作用。治疗4周后,研究组病人的肺功能与安慰剂组相比显著改善尽管本研究的主要目标是评估此药不同剂量的安全性。据该公司称,本药主要通过激活一种离子通道起作用,在多数人体内这种离子通道是静止的。
“这些结果超过了我们的期望,也为此药作为囊性纤维化早期治疗药物的概念提供了重要的科学支持”,总经理夏弗(ChristyShaffer)说。公司女发言人贝尼特(MaryBennett)也说,“我们希望该药能通过早期恢复更多肺功能来减慢病人症状的进展”。资助本研究的非赢利性组织DD囊性纤维化基金会DD称此结果“远远超过了所预期的成功标准”。