新研究表明,ace抑制剂培哚普利(perindopril)治疗似乎延迟了进行性假肥大性肌营养不良(dmd)患儿左心室功能障碍的发作,并延缓了其进展。
dmd病人累及心脏是不可避免的,因此需要有效药物来解决此问题。众所周知ace抑制剂能有效对抗心衰,而且在类似dmd疾病的大鼠模型中,此药也表现出预防心脏功能障碍的希望。
在i和ii期试验中,巴黎cochin医院的杜波科(denisduboc)和同事评估了56名dmd病人的心脏功能。病人9-13岁,基线射血分数(ef)大于55%,被随机分为接受吲哚普利或安慰剂3年。i期试验后,他们又参加了24个月的开放期培哚普利研究,51人完成了ii期试验。
在i期试验结束时,两组的平均ef相当,约为62%,每组各一人低于45%。在ii期研究结束时,两组的平均efs再次相似,但都下降到约57%。ef低于45%的病人数对照组增加到8人,而培哚普利组仍是一人(p=0.02)。培哚普利的耐受性很好,副作用轻微且与安慰剂组的相似。
“早期用培哚普利治疗延迟了dmd患儿左心室功能障碍的发作和进展”。
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