加拿大McGill大学Shriners儿童医院Rauch等的一项观察性研究表明,在成骨不全（OI）患者中,帕米膦酸二钠（pamidronate）的治疗价值仅能在疗程早期表现出来。
为评价儿童和青少年OI患者长期接受帕米膦酸二钠治疗的疗效,Rauch等给25例中至重度OI患者（1.4~15.3岁,7例为女性）静脉注射帕米膦酸二钠>4年,用药剂量为9mg・kg-1・y-1。研究者还分别在研究开始时和治疗后（2.7±0.5）年和（5.5±0.7）年,对患者实施髂骨活检,并检测腰椎骨密度。
结果表明,在研究前半期,参试患者骨密度增加72%,但在后半期仅增加24%。皮质骨厚度和松质骨量在第一阶段治疗后分别增加87%和38%（两者P值均<0.001）。此后,皮质骨厚度变化不显著,但松质骨量仍有增加的趋势（P=0.06）。注射帕米膦酸二钠后,骨小梁表面的平均成骨速度降低70%,且在治疗的第二阶段仍有降低的趋势（P=0.08）。
研究提示:对不再长高的OI患者,接受帕米膦酸二钠治疗4年后即可停药,但对再次出现骨痛的患者可重新开始治疗。不宜给仅有骨密度降低的无症状OI患者使用双膦酸盐治疗
