美国食品药品监督局（FDA）称，针对致死性神经退行性疾病肌萎缩性侧索硬化症（下文简称ALS）的第一项干细胞临床试验将于本月开始进行。
政府相关部门本月早些时候已经为该试验开了“绿灯”，允许项目负责人、神经病学家DrEvaFeldman（密歇根大学医学院神经病学教授）开始对来自Neuralstem公司的新药进行I期安全性及有效性研究，该公司位于马里兰州洛克威尔市。
此新药含有该公司拥有自主专利的干细胞成分，主要应用为在脊髓不同部位注射给药。
Feldman作为密歇根大学ALS临床试验和神经病学研究的主要负责人，正在与Neuralstem公司通力合作来发展制订应用这一注射用药的准则。
试验预期将仅在位于佐治亚州亚特兰大的埃默里大学开展，现项目计划已提交至大学内部审查委员会待批准。一旦委员会批准，该地区的试验主要负责人将由享誉世界的JonathanGlass医生（埃默里大学神经肌肉实验室及ALS中心主任）担任。
Feldman本月早些时候接受采访时对即将开展的试验显得非常兴奋：“在寻找ALS新疗法这条漫长的路上，我们迈出了一大步。”并解释到，ALS是一种以瘫痪最后致死的严重疾病。在动物实验中，脊髓干细胞通过2种方式起效：一是保护处于危险中的运动神经元，二是在它们与控制肌肉的神经元之间形成新的连接。
“我们不想盲目提高期望，”她说，“但我们相信这些干细胞在ALS病人身上会产生相似的有利结果。”
该临床试验I期主要针对Neuralstem公司的干细胞、手术过程以及直接将药物多点注射入脊髓灰质要求的设备进行安全性评估。
通常我们也把ALS称为洛盖赫里格病，在美国约有3万患者，每年新诊断约7000例。这种疾病会缓慢破坏神经元和控制自主肌的神经细胞，直至病人不能运动甚至说话。
目前尚无治疗方式能减慢该疾病的进展速度。
在试验第一阶段，Feldman和同事将对招募的18名不同程度ALS患者中的12名进行治疗，全程费用由Neuralstem公司提供。12名病人将接受干细胞注射到脊髓腰段5-10个不同位点。手术接下来的2年他们将定期接受随访和数据采集工作。
如果试验结果被证明确实有效，该疗法在获得FDA批准上市前还将进行II期和III期临床试验。
Neuralstem公司总裁兼首席执行官RichardGarr告诉记者说：“该试验的首要目的是获取治疗ALS病人的安全性及可行性数据，同时我们也希望能够观测到ALS退行性过程的减缓。”
他同时也对Feldman和Glass的团队表示出了极大的信心，“没有比他们更好的团队来为我们从事该项研究了。”
在Neuralstem公司干细胞的临床前期实验中，据报道他们已成功延长了患ALS大鼠的寿命，并逆转了患缺血麻痹性偏瘫大鼠的瘫痪（该工作由2部分组成，与约翰霍普金斯大学研究者的合作结果发表在2006年的《移植》杂志，与加州大学圣迭戈分校的合作结果发表在2007的《神经科学》杂志）。
Neuralstem公司称其的专利技术第一次使人类大脑和脊髓的神经干细胞投入商用，并且能调控这些细胞分化为成熟、有生理活性的人类神经元和胶质细胞。
除了ALS以外，公司希望能利用这项新技术治疗其他一些主要的中枢神经系统疾病，比如缺血麻痹性偏瘫，创伤后脊髓损伤和亨廷顿氏病。
在一份媒体声明中，密歇根大学称Feldman与Neuralstem公司并没有经济利益关系和相关协议。收藏分享000
